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Farmaci orfani

Che cosa è un farmaco orfano?

Un farmaco viene definito “orfano” quando è senza sponsor. La mancanza di uno sponsor è legato al fatto che il farmaco è utilizzato per il trattamento di una malattia rara, cioè con una bassa frequenza nella popolazione. In Europa, una malattia è considerata rara se colpisce meno di 1 abitante su 2000.

Designazione di farmaco orfano

I farmaci orfani seguono generalmente lo stesso percorso di sviluppo di qualsiasi altro farmaco. Tuttavia, l’industria deve ottenere da parte dell’ EMA (per l’Europa) la designazione di prodotto medicinale orfano. I criteri utilizzati sono i seguenti:

  • il prodotto è destinato ad un’indicazione con una prevalenza non superiore a soglie definite;
  • la malattia è mortale, gravemente invalidante o una condizione grave e cronica;
  • nessun metodo soddisfacente di diagnosi,prevenzione o trattamento della malattia è già stato autorizzato in EU. Nel caso esista già un metodo, il medicinale dovrà dimostrare di fornire un notevole vantaggio rispetto al prodotto per la quale è stata richiesta una designazione orfana.

 

Fonte: Eurordis-Farmaci Orfani

 

Elettra Nunziante

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